Lek zaprojektowany przez AI obniżył biologiczny wiek pacjentów w badaniu Insilico Medicine

Insilico Medicine opublikowało w Nature Biotechnology analizę, według której rentosertib, lek zaprojektowany od podstaw przez jej platformę sztucznej inteligencji, obniżył biologiczny wiek pacjentów mierzony sześcioma niezależnymi wskaźnikami starzenia opartymi na białkach krwi. To pierwszy tak obszerny dowód na to, że kandydat na lek odkryty w całości przez generatywną AI może mieć mierzalny wpływ na procesy starzenia, a nie tylko na chorobę, do leczenia której go zaprojektowano.

Jak zaprojektowano lek

Rentosertib, oznaczany też jako ISM001-055, to inhibitor białka TNIK opracowany przez platformę Pharma.AI należącą do Insilico Medicine. Firma wybrała TNIK jako cel terapeutyczny, ponieważ białko to jest zaangażowane w sześć różnych mechanizmów uznawanych za znamiona starzenia komórkowego. Lek pierwotnie testowano jako terapię idiopatycznego włóknienia płuc, rzadkiej i postępującej choroby, w której tkanka płucna stopniowo bliznowacieje.

Wyniki fazy IIa tego badania ukazały się w Nature Medicine w czerwcu 2025 roku i pokazały poprawę parametrów oddechowych u leczonych pacjentów. Do nowej analizy naukowcy wrócili do tych samych 71 uczestników fazy 2a i przeanalizowali próbki krwi 42 spośród nich, którzy dodatkowo zgodzili się na szczegółowe badania proteomiczne w kolejnych punktach czasowych terapii.

Sześć zegarów, jeden wynik

Zespół zmierzył 2841 białek w surowicy krwi za pomocą panelu Olink, a każdy profil oceniono sześcioma niezależnie zbudowanymi zegarami starzenia proteomicznego, w tym ProtAge, dwoma wariantami OrganAge, PAC, ipfP3GPT i PAOPAC. Zegary te porównują profil białek konkretnego pacjenta z referencyjną bazą 55 319 profili z UK Biobank, co pozwala oszacować wiek biologiczny niezależnie od metryki chronologicznej.

We wszystkich sześciu zegarach pacjenci leczeni rentosertibem wykazywali tendencję do odwrócenia wieku biologicznego względem grupy placebo, mimo że narzędzia te powstały w różnych laboratoriach i opierają się na odmiennych metodologiach. Największy efekt zaobserwowano w czwartym tygodniu terapii w grupie przyjmującej 30 mg dwa razy dziennie, gdzie zegary chronologiczne wskazywały pacjentów młodszych biologicznie o 2,7 do 3,5 roku, a w jednym z zegarów różnica sięgnęła nawet 6 lat. W grupie przyjmującej wyższą dawkę 60 mg raz dziennie pojemność życiowa płuc wzrosła średnio o 98,4 mililitra, podczas gdy w grupie placebo spadła o 20,3 mililitra.

To, co mnie przekonuje, nie jest wielkością efektu, ale zgodnością, modele nie dzielą ani cech, ani danych treningowych - Michael Levitt, laureat Nagrody Nobla w dziedzinie chemii z 2013 roku

Zastrzeżenia naukowców

Autorzy i komentatorzy zastrzegają, że zegary starzenia proteomicznego nie są powszechnie uznanym standardem klinicznym, a poleganie wyłącznie na biologicznym wieku jako mierniku skuteczności terapii może prowadzić do błędnych decyzji medycznych. Warto też pamiętać, że opisana analiza to wtórne badanie istniejących próbek krwi z fazy 2a, a nie nowy, od początku zaplanowany eksperyment kliniczny nastawiony na pomiar starzenia.

Konsekwencja pomiędzy zegarami dowodzi, że efekt rentosertibu na sygnały proteomiczne związane ze starzeniem się to solidne zjawisko biologiczne - prof. Jing-Dong Jackie Han

Co dalej z lekiem

Rentosertib ma już zgodę na fazę III badań klinicznych w Chinach nad idiopatycznym włóknieniem płuc. Insilico opisuje go jako pierwszego kandydata na lek odkrytego i zaprojektowanego w całości przez generatywną sztuczną inteligencję, który zaszedł tak daleko w procesie rejestracji, co czyni z niego swoisty test tego, czy leki projektowane przez AI faktycznie przechodzą przez kolejne fazy badań klinicznych szybciej i taniej niż leki opracowywane metodami tradycyjnymi.

Insilico Medicine, założone przez Aleksa Zhavoronkova, zadebiutowało na giełdzie w Hongkongu 30 grudnia 2025 roku pod kodem 03696.HK. W pierwszej połowie 2026 roku spółka zanotowała około 106 milionów dolarów przychodu, co oznacza wzrost o 287 procent rok do roku, a łączna wartość zawartych przez nią kontraktów sięgnęła w tym roku około 7,3 miliarda dolarów. W ciągu dziewięciu miesięcy 2026 roku firma nominowała dziewięciu nowych kandydatów na leki do dalszego rozwoju.

Wynik wpisuje się w szerszy trend inwestowania w AI skierowaną na długowieczność. Wśród przykładów przywoływanych w kontekście tej analizy jest zaangażowanie szefa OpenAI Sama Altmana, który zainwestował 180 milionów dolarów w startup zajmujący się odmładzaniem komórek, obok innych projektów związanych z transfuzją osocza krwi i jego substytutami. Rosnąca liczba takich inicjatyw sprawia, że pojedyncze wyniki laboratoryjne łatwo przeceniać, dlatego naukowcy podkreślają wagę niezależnej replikacji.

Dla polskiego rynku biotechnologicznego i inwestorów śledzących sektor AI w farmacji wynik pokazuje, że modele sztucznej inteligencji, od projektowania cząsteczek po analizę danych proteomicznych z badań klinicznych, zaczynają realnie skracać niektóre etapy opracowywania leków. Od potwierdzenia efektu w analizie proteomicznej do zatwierdzenia leku przez regulatorów wciąż dzieli jednak wieloletni proces, a rentosertib pozostaje na razie kandydatem w fazie III, nie zarejestrowanym lekiem.